Риск и польза от клинических исследований

Клинические испытания – это исследования на людях. Их цель состоит в том, чтобы, тщательно контролируя условия, установить, насколько безопасен и эффективен новый медицинский препарат или метод лечения.

Клинические испытания – один из заключительных этапов в длительном процессе исследований. Прежде чем какой-то метод лечения будет испытан на людях, его безопасность и эффективность всесторонне проверяются в лабораторных условиях и в опытах на животных. Лишь после того, как результаты этих предварительных исследований покажут, что потенциальная польза нового лечения более существенна, чем возможные риски или побочные эффекты, ученые приступают к проверке на людях.

Нередко для проведения клинических испытаниях требуется большое число участников, чтобы наилучшим образом оценить эффективность и безопасность лекарства или метода в долговременной перспективе.

Клинические испытания проводятся в стром соответствии с определенными правилами (протоколами), в которых оговаривается порядок проведения испытаний. В протоколе может быть определено, что результаты нового метода лечения изучаются сами по себе, или сравниваются с результатами применения плацебо (сахарных таблеток), или с результатами применения уже известного метода лечения. Цель клинических испытаний может также состоять в выяснении того, как по-новому использовать уже известную методику лечения. В протоколах оговаривается, кто может участвовать в испытаниях, как часто берутся анализы, какие процедуры, медикаменты и дозировки используются и какова продолжительность исследования в целом.

Во время испытаний участников регулярно осматривают врачи и ученые. Они контролируют их состояние и тщательно следят за безопасностью и эффективностью лечения.

Что представляют собой фазы клинических испытаний?

Клинические испытания нового лекарства проходят четыре фазы:

Фаза I (20 – 80 пациентов): обычно проводится в течение нескольких месяцев, и главная ее задача состоит в том, чтобы определить безопасные дозы и способы применения нового лекарства (в виде таблеток, инъекций, спрея или другим образом). На этом этапе отсеивается примерно треть предполагаемых лекарств, две трети подвергаются дальнейшей проверке в Фазе II.
Фаза II (100 – 300 пациентов): здесь продолжаются испытания безопасности препарата и того, насколько хорошо он действует.
Фаза III (1000 – 3000 пациентов): дальнейшее исследование безопасности и эффективности нового лекарства на больших группах людей и на протяжении более длительного периода времени. Это позволяет сравнить результаты лечения новым препаратом с результатами лечения уже известными медикаментами.
Фаза IV (постмаркетинговые исследования): после того, как лекарство получает одобрение контролирующих органов и поступает в продажу, осуществляется постоянный мониторинг результатов лечения самых широких групп больных. Ведется мониторинг безопасности применения лекарства или нового метода лечения в долгосрочной перспективе, а также всех проблем, связанных с их применением или внедрением.

Кто может участвовать в клинических испытаниях?

Поскольку перед каждыми клиническими испытаниями стоят свои задачи, каждый раз ученые специально оговаривают, кто может принять участие в испытаниях. Определяются возраст, тип заболевания, история болезни и текущее состояние больного, который может стать участником исследования. Если вы хотите участвовать в конкретных испытаниях, то нужно, чтобы ваши данные соответствовали этим критериям. Бывают также критерии исключения, которые могут помешать вам участвовать в клинических испытаниях.

Нужно иметь в виду, что факторы исключения были определены еще до того, как вы узнали о данном проекте, поэтому не может быть и речи, что вас исключают из числа участников по личным мотивам. Критерии необходимы для того, чтобы выбрать подходящих пациентов, отвечающих специфическим задачам данных исследований, и обеспечить их безопасность.

Что такое информированное согласие?

Прежде чем стать участником клинических испытаний, вы должны будете познакомиться с их ключевыми моментами посредством процедуры, которая называется информированное согласие. В качестве участника испытаний вы вправе знать:

Почему предпринимается данное исследование.
Какие результаты планируется получить в результате данного исследования.
Что будет происходить в ходе исследования и как долго оно продлится.
Каковы риски участия в исследовании.
Какую пользу вам может принести участие в исследовании.
Имеются ли другие доступные вам виды лечения.
Можете ли вы в любое время отказаться от участия в исследовании.

Если вы решаете вопрос о своем участии в клинических испытаниях, вам предоставляют письменную информацию в виде так называемой формы для информированного согласия, в которой подробно описывается данный исследовательский проект. Прежде чем вы дадите свое согласие и подпишите форму информированного согласия, внимательно прочитайте все документы и запишите все возникшие у вас вопросы. Если вам комфортно делиться этой информацией, обсудите ее с членами семьи или друзьями. Они могут высказать полезные соображения или задать важные вопросы, которые помогут вам определиться.

Поговорите со своим врачом или с тем членом исследовательской команды, который будет с вами работать. Если английский не ваш родной язык, вы можете попросить, чтобы документы, связанные с вашим согласием, были переведены на ваш родной язык. Вам должны предоставить копию вашего информированного согласия, чтобы вы могли в любое время свериться с этим текстом.

Информированное согласие участвовать в клинических испытаниях делает вас членом исследовательской команды на все время проекта. Вы не просто подписываете документ, но действительно участвуете в процессе, который продолжается в течение всего периода исследований. Поэтому без стеснения задавайте членам исследовательской команды любые вопросы, которые у вас возникают до, во время и после окончания проекта.

Кто финансирует клинические испытания?

Спонсорами клинических испытаний выступают различные организации, больницы, фармацевтические компании, правительственные учреждения. Даже страховые компании могут заинтересоваться оценкой эффективности определенных видов лечения, чтобы учесть это в страховых планах определенных групп клиентов. Обычно испытания проводятся в стационаре, например, в клинике при университете или в городской больнице, но могут проводиться даже на базе кабинета врача.

С предложением участвовать в клинических испытаниях к вам может обратиться ваш врач, либо кто-то из исследователей. Некоторые испытания (особенно фазы III и IV) требуют большого числа участников, так что врачам и исследователям нередко платят за каждого человека, привлеченного к испытаниям. Уточните у своего врача, получает ли он/она деньги за привлечение вас к участию в проекте – тогда вы будете полностью информированы и будете понимать финансовую сторону данного проекта. Ваш врач должен действовать в ваших интересах, он не предложит вам участвовать в испытаниях, если вы не являетесь подходящим кандидатом. Именно для этого нужны строгие правила при проведении испытаний и информированное согласие, которое дает каждый участник испытаний.

Что происходит во время клинических испытаний?

Если вы согласились участвовать в испытаниях, прежде всего вы проходите обследование. Используя эти данные, врачи будут следить за изменениями вашего состояния во время испытаний. В зависимости от конкретного протокола, разработанного для данного исследования, в течение всего срока испытаний регулярно будут проводиться проверки состояния вашего здоровья, вы будете сдавать анализы и/или посещать врача, и этих процедур может оказаться больше, чем раньше. Но именно ваши усилия и контакты с исследователями гарантирует успех вашего участия в эксперименте.

Вот некоторые выражения и термины, с которыми вы можете столкнуться в ходе испытаний:

Плацебо: то же самое, что «сахарная пилюля». Это таблетка, порошок или жидкость, которые не оказывают никакого лечебного действия, но используются в клинических испытаниях, чтобы все участники думали, что принимают одинаковые лекарственные препараты. В некоторых случаях контрольная группа получает такие «пустышки» вместо лекарств или лечебных процедур. Это позволяет исследователям исключить влияние эмоциональной реакции пациентов, связанной с лечением, на результаты испытаний.
Контрольная группа: Это группа участников, которые обычно принимают либо плацебо, либо стандартное лечение, что позволяет ученым сравнить результаты применения нового лекарства с результатами применения существующих препаратов. Участники испытаний не знают, входят ли они в контрольную группу или в экспериментальную.
Слепое, или маскированное, исследование: Участники слепого, или маскированного, исследования не знают, получают ли они вообще какое-то лечение. Они не осознают того, что с ними происходит, поэтому такое исследование называется слепым, или маскированным.
Двойное слепое или двойное маскированное исследование: В этом случае ни персонал больницы, ни участники не знают, получают ли пациенты настоящее лечение или плацебо. Такое исследование называется двойным слепым, так как ни одна из участвующих групп не осведомлена об условиях лечения. Подобная организация исследования позволяет устранить влияние психологических факторов, связанных с ожиданиями новых результатов, на реальные результаты лечения и у врачей, и у пациентов.
Побочные эффекты и негативные медицинские события: Одна из целей клинических испытаний состоит в выяснении нежелательных и побочных эффектов применения данного лекарства или лечения. Побочные эффекты регистрируются и служат для оценки приемлемости или неприемлемости рисков в сравнении с возможной пользой. Негативные медицинские события – это побочные эффекты, которые оказались неожиданными, но проявились у значительного числа обследуемых. Это могут быть головная боль, тошнота, потеря волосяного покрова, раздражение на коже и другие реакции.

Какова польза и каковы риски участия в клинических испытаниях?

Участие в клинических испытаниях может принести вам следующую пользу:

Вы становитесь активным участником собственного лечения.
Знакомитесь с новыми методами лечения или лекарственными препаратами, пока еще не доступным широкой публике.
В течение клинического исследования получаете медицинскую помощь специалистов в ведущих медицинских учреждениях.
Участвуете в развитии медицинских знаний и помогаете другим людям.

Вот некоторые риски:

Возможны побочные эффекты или нежелательные реакции на лекарства и лечение.
Лечение в вашем случае может оказаться неэффективным.
Участие в проекте может потребовать много времени на поездки к месту проведения исследования, лечебные процедуры, пребывание в стационаре и проч.

С чего начать, приступая к клиническим испытаниям?

Познакомьтесь с исследователями, которые будут отвечать за вас в ходе испытаний. Если вы будете чувствовать себя комфортно, это позволит вам свободно задавать любые вопросы, а им – отвечать на эти вопросы в понятной для вас форме. Постарайтесь также как можно больше узнать о самом исследовательском проекте.

Как подготовиться к встрече с исследователем или врачом?

Продумайте встречу заранее и запишите вопросы, которые вам нужно задать. Возможно, вы захотите вести дневник, куда будете записывать свои ощущения, реакции и вопросы, которые будут возникать по ходу исследования.
Пригласите на эту встречу друга или родственника для поддержки и чтобы он также услышал ответы на ваши вопросы.
Возьмите с собой магнитофон, чтобы позднее воспроизвести разговор у себя дома.

Вот вопросы, которые можно задать по поводу исследования:

Почему предпринимается данное исследование?
Какова его цель?
Кто его финансирует?
Какая организация утвердила и одобрила это исследование?
Почему исследователи считают, что новое лечение или лекарство решат поставленные задачи?
Сколько больниц и других учреждений участвуют в исследовании и какая больница начала проводить его первой?

Вопросы, которые можно задать по поводу своего участия в исследовании:

В каком лечебном учреждении будет проходить исследование?
Какие процедуры и/или анализы мне предстоят в ходе исследования?
Будет ли мне больно? И если будет, то как долго?
Как можно сравнить анализы, которые будут мне сделаны в ходе исследования, с анализами, которые делались раньше?
Какова продолжительность исследования?
Как часто мне придется находиться в месте проведения исследования?
Кто будет лечить меня после завершения исследования?
Смогу ли я в ходе исследования принимать свои обычные лекарства?
Какие препараты, процедуры или лечение мне не следует принимать, пока я участвую в исследовании?
Что я обязан делать во время исследования?
Нужно ли ложиться в больницу на время исследования?
Будут ли исследователи контактировать с моим лечащим врачом во время исследования?
Смогут ли посторонние люди узнать, что я участвую в исследовании?
Смогу ли я общаться с другими людьми, участвующими в эксперименте?
Смогу ли я узнать о результатах, полученных в ходе эксперимента?

Вопросы о рисках, связанных с участием в данном исследовании:

Как сравнить возможные риски и пользу от данного проекта с рисками и пользой от апробированных методов лечения в моем случае?
Каковы возможные побочные эффекты – непосредственные и долговременные – от участия в данном исследовании?
Как будут компенсироваться возможные расходы, связанные с лечением или госпитализацией, которые могут понадобиться для преодоления этих побочных эффектов?

Другие вопросы:

Есть ли у меня другие варианты лечения?
Придется ли мне платить за участие в исследовании?
Сколько это может стоить?
Покроет ли эти расходы моя страховка?

Смогу ли я продолжить лечение в том же медицинском учреждении, где лечился раньше, если приму участие в клинических испытаниях?

Конечно. В большинстве клинических испытаний изучается краткосрочное лечение конкретных заболеваний или состояний. Обычно такие исследования не имеют отношения к врачу, оказывающему вам регулярную медицинскую помощь. Однако если ваш врач сотрудничает с исследователями, возможно, вы сможете принимать обычные лекарства и процедуры даже во время исследования.

Смогу ли я выйти из проекта после начала исследования?

Да. Вы можете отказаться от участия в исследовании в любое время, однако стоит обсудить причины этого отказа с исследователями.

Получу ли я вознаграждение за участие в исследовании?

В большинстве таких проектов участники не получают вознаграждения, хотя в некоторых случаях вам могут заплатить за участие в исследовании и дополнительно за то, что вы останетесь до конца проекта. В некоторых случаях организаторы компенсируют расходы пациентов на транспорт, уход за детьми в их отсутствие, питание и проживание.

Покроет ли моя страховка расходы, связанные с участием в клиническом исследовании?

Прежде чем принять участие в клинических испытаниях, свяжитесь со своей страховой компанией и узнайте, какая информация необходима, чтобы компенсировать ваши расходы во время исследования. В зависимости от общей суммы страхового возмещения по вашему договору страхования, вы можете оказаться либо полностью застрахованы, либо застрахованы частично, либо не застрахованы вообще. Некоторые страховые компании не возмещают стоимость лечения, которое считается экспериментальным, даже если есть минимальная, но определенная вероятность успешного излечения вашего заболевания.

Источник

Основой лечения практически любого заболевания являются лекарственные препараты. Но почему порой мы замечаем, что назначенный врачом и приобретенный в аптеке препарат словно бы не помогает справиться с недугом? Или, напротив, в чем-то облегчает состояние, но и вызывает неприятные осложнения.

Каждый из нас не раз задавался вопросом: эффективно ли это лекарство, не навредит ли моему здоровью? В поиске ответов многие обращаются к интернету, в котором сейчас нет недостатка в советах и рекомендациях, как лечить то или иное заболевание, какие препараты стоит применять и т.д. И нередко их дают люди, не обладающие никакими знаниями и правами давать подобные советы. Более того, не всегда и врач может ручаться за то, что назначенный им препарат точно эффективен и безопасен, поскольку на рынке встречаются и откровенные подделки, и препараты, не прошедшие все необходимые по международным стандартам проверки.

Во всем мире единственным критерием эффективности и безопасности лекарств являются результаты клинических исследований (КИ). Многие думают, что это своего рода “аттракцион смелости”, когда добровольцы принимают новое, еще не изученное как следует лекарство, чтобы врачи могли понять, действительно ли оно работает. Но на самом деле клинические исследования – это долгий, сложный и многоступенчатый процесс, который порой длится несколько лет и требует больших финансовых вложений.

Создание нового препарата начинается с поиска новой молекулы – действующего вещества, которое обладает способностью воздействовать на причину или процесс развития болезни. Затем ученые-фармакологи несколько лет тратят на то, чтобы проверить его безопасность и эффективность – сначала на компьютерных моделях, потом на клеточных линиях, потом на различных животных. Это стадия доклинических исследований (ДКИ).

Ученые-фармакологи говорят, что из тысячи перспективных молекул до реального препарата доходит лишь одна. Но затем необходим еще целый цикл клинических исследований, в ходе которых из них могут отсеяться еще 90 процентов. Дизайн каждого КИ может быть разным, но различают четыре основные фазы. На первой обычно проводят испытания лекарства на здоровых добровольцах, их должно быть не менее 10. Эти исследования спланированы так, чтобы установить переносимость и безопасность препарата, обладает ли он терапевтическим действием, изучается его фармакокинетика (процессы, которые происходят с ним в организме человека) и фармакодинамика (механизм, сила и длительность его действия), а иногда и отдельные показатели эффективности.

Во второй фазе принимают участие пациенты с конкретным заболеванием. Обычно это плацебо-контролируемые исследования. То есть пациентов разделяют на две группы, одна из них принимает новый препарат, второй дают плацебо – лекарство без действующего вещества. На этом этапе определяют краткосрочную безопасность и клиническую эффективность лекарств, подбирают оптимальную дозировку.

Клинические исследования – это долгий, сложный и многоступенчатый процесс, который порой длится несколько лет и требует больших финансовых вложений

В третьей фазе препарат испытывают на больших группах пациентов (до тысячи и более) различного возраста, с различными сопутствующими заболеваниями. Обычно такое исследование проводится во многих научно-исследовательских центрах различных стран, поэтому его называют международным мультицентровым. Такие исследования чаще всего бывают двойными слепыми рандомизированными. То есть пациентов случайным образом делят на три группы. В одну попадают те, кто будет получать новый препарат, во вторую – те, кого лечат обычным для этого заболевания препаратом, в третью – те, кто получает плацебо. Двойное “ослепление” означает, что кто в какую группу входит, не знают ни сами пациенты, ни врачи, которые проводят исследование. Это исключает возможность влиять на его ход и результаты. В этой фазе изучаются все аспекты лечения, включая соотношение пользы и риска. На основании результатов принимается решение о регистрации нового препарата или об отказе в ней.

Еще одна, четвертая фаза КИ проводится уже после ввода лекарства в обращение. Ее часто называют пострегистрационными, или постмаркетинговыми исследованиями. Их цель – выявить отличия нового препарата от других, сравнить его эффективность по отношению к лекарствам-аналогам, проверить выгодность для экономики здравоохранения, а также выявить до тех пор не найденные побочные эффекты и факторы риска. Если новые клинические данные будут выявлены, могут быть внесены изменения в инструкцию по применению препарата, а порой он может быть отозван с рынка.

“Полный цикл КИ – дорогостоящее дело, – пояснил “РГ” директор Центра клинических исследований Балтийского федерального университета им. И. Канта профессор Владимир Рафальский. – Оно требует не только оплаты работы всех врачей, лаборантов и других участников проекта, но также и солидных страховых полисов для испытуемых пациентов. Поэтому затраты на них измеряются миллионами долларов, хотя могут значимо варьироваться в зависимости от сроков проведения, количества участвующих пациентов и исследовательских центров, а также предусмотренных протоколом визитов пациентов к врачам”.

В нашей стране прежде многие препараты не проходили весь цикл клинических исследований, что давало основания сомневаться в их эффективности и безопасности. Теперь они должны проводиться по общепринятым международным правилам, при строгом соблюдении определенного протокола. Однако некоторые производители стремятся всячески экономить на проведении исследований, сокращая их дизайн до минимума, что вызывает и у врачей, и у пациентов обоснованное недоверие.

Как же можно проверить, есть ли объективные данные об эффективности и безопасности препарата? Для этого создан официальный реестр Минздрава России, в котором публикуется информация обо всех проводимых в нашей стране клинических исследованиях. Российские компании, которые придерживаются мировых стандартов работы, публикуют эту информацию и в международном реестре Национальных институтов здоровья США, где размещены данные о клинических исследованиях в 209 странах мира.

Исследовательская организация Synergy Re Group ежегодно составляет рейтинг компаний, проводящих в России клинические исследования. В прошлом году, например, среди лидеров рейтинга оказалась российская компания “Материа Медика Холдинг”. По общему количеству пациентов, участвовавших в исследованиях, она стала первой среди отечественных компаний и опередила ряд ведущих западных производителей лекарств.

– Клинические исследования – это основа современной доказательной медицины, – говорит научный руководитель “Материа Медика Холдинг” Олег Эпштейн. – Все наши препараты проходят клинические исследования по самым строгим стандартам. Например, один из наших противовирусных препаратов участвовал в семи клинических исследованиях, так что по их количеству его вполне можно назвать одним из наиболее изученных среди отечественных лекарств.

Источник